A ampliação e agilização do acesso a tratamentos médicos experimentais para pacientes com doenças raras foi defendida nesta segunda-feira (15) durante audiência pública conjunta das Comissões de Assuntos Sociais (CAS) e de Ciência e Tecnologia (CCT) do Senado. O debate discutiu o chamado uso compassivo, mecanismo regulamentado pela Anvisa que permite o uso de medicamentos e terapias ainda sem registro oficial no Brasil em casos graves e sem alternativas terapêuticas.
A senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), autora do requerimento da audiência, destacou que a demora nos processos pode comprometer a vida de pacientes, especialmente crianças, que representam cerca de 75% dos casos de doenças raras. “Quem sofre tem pressa. Buscar o uso compassivo de terapias ainda em estudo se torna uma janela de esperança, que não podemos fechar a ninguém”, afirmou.
Durante o encontro, pacientes, familiares, pesquisadores e representantes de órgãos reguladores relataram dificuldades para obter acesso a tratamentos inovadores. Entre os principais entraves apontados estão a burocracia, lacunas regulatórias e a necessidade de recorrer à Justiça para garantir terapias já utilizadas em outros países.
Especialistas defenderam a manutenção e o fortalecimento do uso compassivo como alternativa para casos excepcionais. A pesquisadora Tatiana Coelho de Sampaio, da UFRJ, afirmou que o mecanismo permite respostas mais rápidas diante de doenças graves. Já a geneticista Mayana Katz defendeu maior autonomia dos pacientes para decidir sobre tratamentos experimentais quando não houver outras opções disponíveis.
Representantes da Anvisa e do Conselho Federal de Medicina ressaltaram a importância de equilibrar o acesso às terapias com a segurança dos pacientes, respeitando critérios científicos e éticos. Segundo a agência reguladora, os programas de uso compassivo já integram os mecanismos existentes no Brasil para garantir acesso excepcional a tratamentos ainda não registrados.
